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UniQure公司开发了西方世界的第一种用于基因疗法的药物——Glybera，却因销售不畅，即将下架。 Glybera是一种改造后的病毒，携带了一些特定的基因，可用于治疗一种罕见的代谢疾病——脂蛋白脂酶缺乏症，却以单次注射高达100万美元的费用，号称史上最贵的处方药。 早在2023，Glybera便冲破了重重阻碍，获得了欧洲药物监管机构的上市许可， 成为基因疗法的一座里程碑。但低销量和质疑声一直困扰着UniQure公司。 “Glybera的使用受到了严重的限制，我们很难想象Glybera的未来。”UniQure公司的CEO Matthew Kapusta在公司声明中说到。因此，Glybera只会供应到今年10月份，待上市许可到期后，便不再续期。 “滞销的原因不仅仅是因为卖100万美元，而是在没有太多证据支撑下要价100万”，来自麻省理工学院生物医学创新中、从事欧洲药物定价的Casey Quinn分析道。Quinn表示， Glybera的下架并不标志着基因疗法的失败，但基因疗法该如何定价始终会是药物制造商的阴影。 今年美国食品药品监督管理局（FDA）会受理几例基因疗法产品，包括Spark Therapeutics公司的遗传性失明疗法和Novartis and Kite Therapeutics公司的CAR-T癌症疗法。基因疗法的未来，让我们拭目以待吧！ | 
