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近日，来自鲁汶大学的研究人员通过研究开发出了治疗遗传性痴呆症的新型疗法，文章中研究人员将病人机体的干细胞转化成为受痴呆影响的神经元细胞，在携带易致痴呆突变的病人机体的干细胞中，研究者发现了一种可以抑制正常神经发育的靶向性缺失，而当这种缺失被修正后，这些干细胞就会回归正常状态，相关研究刊登于国际杂志StemCellReports上。 研究者CatherineVerfaillie表示，利用诱导多能性干细胞技术，我们就可以制造出模拟痴呆症的模型来供研究，额颞障碍是由大脑中额叶和颞叶的神经元损失而引发的一种疾病，其通常会导致患者行为障碍或语言障碍及情感障碍等；而一种名为颗粒蛋白前体（GRN）的基因的突变往往和额颞痴呆(frontotemporaldementia)的发病直接相关，但小鼠机体中GRN突变并不会表现出和人类疾病完全相似的症状，从而就影响了治疗人类疾病疗法的开发。 研究者表示，如今我们就可以利用诱导多能性干细胞来理解痴呆症的发病机制，尤其是揭示额颞痴呆的发病机理，这项研究中研究人员从三名病人机体中构建了携带GRN突变的诱导多能性干细胞，这些不成熟的细胞在转化为成熟的过程中发生了损伤，而在额颞痴呆中往往是一种名为皮层神经元的细胞会受到损伤。 在研究人员构建的诱导多能性干细胞中一种缺失的通路就为Wnt信号通路，该信号路径在神经发育过程中扮演着重要角色，然而遗传修正或药物疗法就会帮助恢复诱导多能性干细胞向皮层神经元的能力，本文研究显示，GRN突变会通过改变Wnt信号通路的方式来引发皮层神经元形成的缺失。 最后研究者指出，神经发育过程中一系列的信号事件或许在神经发育中扮演重要的角色，而靶向这些信号通路，比如Wnt信号路径或许就可以帮助开发治疗额颞痴呆的新型靶向，下一步研究人员计划进行深入研究来理解GRN突变细胞为何会引发疾病，同时也可以帮助鉴别出新型的药物靶点。 | 
